6月17日下午,由新生巢创新中心发起举办的2023“新巢澎湃-源头创新分享会”再度亮相DIA年会。“新巢澎湃-源头创新分享会”于2020DIA年会发起,是一年一度的早期项目路演专场,旨在为创新早期项目与临床、监管、法规等专家搭建一个早期交流的线下平台。

作为本届DIA年会的热点活动之一,本场分享会聚焦生命科学源头创新成果,洞悉生物医药初创企业各自独特的创新方向与潜在价值,助力源头创新的快速转化和企业成长。11位来自不同前沿创新方向的生物医药企业创始人和管理者进行了创新项目分享,活动吸引了诸多来自生物医药领域的企业管理者、学者和监管专家,现场几乎座无虚席。
开场致辞

美国强生集团杨森制药全球药物研发副总裁、亚太研发中心负责人李自力博士开场致辞
Topic分享

质谱成像技术是小分子质谱检测和成像技术的融合,具有高空间分辨率、无标记、灵敏度高、药物代谢产物和内源性小分子共定性、定量和定位的优势,解决ADC药物研发过程中荧光标记免疫原性、DMPK体内失真问题,直观可视化观测小分子物质透过组织的能力。该技术可用于药物靶点验证、DMPK研究、药物递送过程(血脑屏障透过性、类器官药物透过性)、脏器蓄积毒等药效和安全性等领域,加速药物的研发进程,提高开发成功率。

基于创新技术平台的TCR相关
药物研发
王文博:立凌生物创始人&CEO
TCR疗法拥有能够识别胞内肿瘤特异性抗原、实体肿瘤浸润更好等优势,在实体瘤治疗中展现出令人激动的潜力。现今TCR疗法的关键瓶颈在于特异性TCR的筛选鉴定、规模化工艺和制备周期。立凌生物建立的新一代自主研发的TCR快速筛选平台和克隆技术,能有效解决序列筛选耗时长和通量低的问题,为TCR药物的发展奠定坚实的基础。
立凌生物致力于缩短筛选鉴定时间、表型调控、递送载体等环节的问题。有望解决免疫耐药中活性免疫细胞不足,耗竭和抑制性肿瘤微环境的问题。公司开发的个体化TCR-T技术解决了靶点缺失逃逸和肿瘤低免疫原性的问题。

突破实体瘤治愈难题
给患者带来生存希望
何泳恒:易慕峰生物 BD副总监
易慕峰从实体瘤治疗痛点和临床获益出发,构建了成体系的技术平台和研发管线。以降低CAR-T产品安全性风险为突破口,公司在全球范围内首次提出“化实体瘤为血液瘤的临床策略”,同时在此基础上开发了SNR和Peri Cruiser技术平台,用於解決CAR-T产品的安全性风险和抑制肿瘤抗原异质性的问题,有望真正突破实体瘤治疗。
在公司现有管线中,IMC001是针对 EpCAM靶点的CAR-T疗法,在临床前研究中显示出具有良好潜力的抗肿瘤活性,在晚期胃癌的末线患者中,低剂量和中剂量水平下显示出较好的抗肿瘤和生存期效果。IMC002是基于高特异性抗Claudin 18.2纳米抗体序列开发的自体CAR-T细胞治疗产品,与Claudin 18.1无交叉反应性。高特异性的抗体序列赋予IMC002更优的安全性,并将体现为临床应用中更高的剂量窗口和更佳的疗效。除了已获得了美国FDA的孤儿药资格认定,已取得中国和美国IND批准,正在中国开展一期临床试验中。

核酸质谱DNA甲基化检测平台
型技术体系与重疾早筛早诊的
临床开发
杨蓉西:南京腾辰生物创始人
DNA甲基化标志物一旦形成,可专利化,有技术壁垒,可以形成差异化竞争,目前腾辰生物的DNA甲基化标志物专利数位居全国第一位。腾辰生物以“做真正的癌症早诊”为己任,立足自主创新技术,聚焦科技转化和临床应用,致力于开发世界领先的新一代体外诊断技术及产品体系。基于成熟的甲基化技术研发平台,在靶点阵列开发、DNA高效富集、快速稳定硫化、甲基化稳定扩增,核酸质谱增敏等多个方面拥有独家技术,在降低成本的同时实现了检测结果的高灵敏度、高准确性和高重复性。
公司在癌症早筛早诊领域进行了广泛且深远的布局,将陆续对肺癌、乳腺癌、前列腺癌、甲状腺癌、食管癌、胰腺癌等癌种的早筛早诊产品进行开发。公司2019年开始布局原材料的开发,最终目标是实现供应链的自主化,现阶段公司所有试剂完全自研,未来将实现完全自产。目前公司月度销售复合增长率高达30%。

聚焦转录因子和转录调控
的新药研发
邵湘红:元启生物 CBO
转录因子和转录调控相关靶点与肿瘤及炎症/免疫性疾病密切相关,在新药开发上具有高潜力,近年得到多个国际药企的关注和投资,但同时有较高经验和技术壁垒。元启核心团队及科学顾问团队在转录因子和转录调控相关靶点有独特、深入研究,并已进行管线布局。同时,元启通过开发并应用独特的 TRpro及TP3新药研发技术平台,利用数据驱动、机器学习赋能更高效产生早期开发项目,并更精准推动现有管线的研发。元启在研管线ATB102是FIC靶向肠道的IBD口服新药,具有抑制炎症,上调Treg,修复肠道粘膜屏障功能、降低肠纤维化等多重作用机制,并已在临床前研究中得到验证。同时,已在多个种属证实口服ATB102后活性药物主要分布在大肠,系统性暴露低,具有更好安全性。ATB102目前在CMC阶段,将于2024年上半年申报IND并进入临床试验。

臻智达结合人工智能与核酸分析技术,自主开发了基于核酸计算的疾病诊断技术,该方法高效整合了多靶标分子信息的无偏差放大、复杂分子检测信息的有效运算以及分子逻辑运算的信号报告,可实现基于多靶标的样本入-结果出的快速诊断模式。目标是打造快速、精准、自动化的诊断恶性肿瘤与感染类疾病的平台。
臻智达目前已完成数千万的天使轮融资,正开足马力实现在肿瘤及感染性疾病诊断领域的布局,推进相关管线的研究报批和落地生产,其中包括针对肺癌/胰腺癌等恶性肿瘤的早筛早诊体外诊断试剂产品。

演生潮是以清华大学医学院祁海教授团队基础科研成果为依托的,针对获得性免疫免疫失调的新靶点药物研发企业。演生潮基于对获得性免疫的开创性理解,对调控免疫记忆与炎症反应的关键分子的上下游靶点进行研究,以大分子抗体药物或小分子药物作为产品,针对自身免疫疾病或过敏类疾病,以期完成FIRST-IN-CLASS的药物研发。
B细胞所参与的体液免疫是人体的重要保护屏障之一。然而失衡的B细胞反应会导致一系列免疫相关疾病。演生潮试图从理解B细胞与T细胞的相互作用,一直到B细胞亲和力成熟并进入效应细胞阶段入手,找到导致免疫失衡的关键细胞群体与信号通路,并针对性的进行药物研发,希望在此基础上重塑免疫平衡。

高通量抗体表位解析联合人工
智能赋能抗体药物的发现
李阳:抗码生物CEO
抗体作为迄今为止综合效果最好的一类亲和试剂,在生命科学和医学研究中无处不在,且不可替代。表位是抗体重要的表征手段之一,但已有的表位解析技术周期长、成本高、通量低,导致绝大部分抗体缺乏表位信息。因此,亟需高效地抗体表位解析技术。
抗码生物是一家立足于AbMap™抗体表位解析技术,致力于抗体精准制备和表征的生物技术公司,已获得千万元天使融资。公司通过自主研发建立高通量抗体重组表达和表位解析的实验平台,积累或建立海量的抗原-抗体结合数据,现阶段已解析10000+抗体,100+治疗性抗体的识别表位;单抗,多抗,Fab……并利用人工智能(ai)实现抗体的计算优化和理性设计,从而赋能大分子药物开发。

北京迈格松生物科技有限公司公司科学创始人清华大学俞立教授团队发现了一个新的介导细胞间通讯的细胞器-迁移体,并对其进行了深入的生物学及与疾病相关性的研究。北京迈格松采用3R策略对这些科研成果进行转化:改造(Rebuild)天然迁移体和生产工程化迁移体用于疾病治疗与药物递送;解析(Read)迁移体中富集的疾病信号,探索潜在应用;开发迁移体调控药物,治疗(Rectify)迁移体异常疾病。

功能蛋白组学驱动的精准
医疗和新药研发
肖云:嘉华药锐 联合创始人&CBO
蛋白质组学是继基因组学之后,又一大组学系统机会。相比基因突变,蛋白质活性是功能执行维度的信息,更加多样化、且动态变化。精准医疗与新药发现,急需源于底层数据的新突破。DeepKinase嘉华药锐(品牌名:旦白志)拥有四十年基础科学研究积累,DeepKinase嘉华药锐专利的功能蛋白组学DoTK®技术平台,可将肿瘤与其它免疫疾病等分析更清楚。DoTK®技术平台,以其结果准确、灵敏度高、成本低、通量高、可拓展性强等特点,在临床与CRO等领域表现出突出优势。未来,DeepKinase嘉华药锐将致力于专利技术平台的推广和应用,让更多患者受益。
利用基因工程解决mRNA
药物CMC难点
吴昕:左旋星创始人&CEO
近年来,mRNA产业迎来了快速发展,由于mRNA质粒序列的特殊性,其稳定性成为CMC端越来越关注的问题,通过对mRNA质粒骨架和发酵菌株的关键元件编辑,可以很好对mRNA质粒和工程菌株进行受控扩增,大幅提高了mRNA的PolyA尾的稳定性,并降低了产生二聚体或多聚体的比率。同时左旋星还通过AI和人工筛选的方式,对mRNA各元件进行优化,再保证稳定性同时,最大限度提高mRNA质粒的产量。
总结致辞
刘毓文:薄荷天使基金创始合伙人
北京新生巢创新中心、
苏州播禾创新中心创始人
创新不是等来的。做创新,总希望先人一步,建立护城河,让别人很难追赶和抄袭,这就需要相应的资源和认知去协同应对新的挑战。希望能和大家一起去推动实现这样的场景:今天所有路演的年轻创业者们做的新的东西去审批上市时,我们的监管、市场已做好准备,去拥抱先在中国发生的“first in class”产品。
精彩花絮


新生巢展台掠影








期待明年再会!